Генная терапия может помочь людям с заболеванием сердца

Генная терапия может помочь людям с заболеванием сердца

Согласно данным, опубликованным в журнале Circulation Research Американской ассоциации кардиологов, впервые проведено исследование такого рода на человеке. С помощью генной терапии исследователи смогли активировать стволовые клетки пациентов с сердечной недостаточностью для лечения симптомов заболевания, улучшения их сердечной функции и качества жизни. Исследователи выделили ген, кодирующий фактор SDF-1 для активации стволовых клеток, действующий наподобие сигнала «самонаведения».

Это исследование является уникальным, поскольку исследователи определили «самонаводящий» фактор, который приводит стволовые клетки к месту повреждения и улучшает процесс восстановления, основанный на стволовых клетках организма. Обычно, исследователи извлекали и увеличивали число клеток, а затем помещали их обратно к объекту.

«Мы верим, что стволовые клетки всегда пытаются восстановить ткани, но не всегда делают это хорошо, и не потому, что не хватает стволовых клеток, а потому что сигналы, которые регулируют активность стволовых клеток, нарушены», — сказал Марк С. Пенн, доктор медицинских наук, директор по исследованиям в Институте сердечно-сосудистых заболеваний Сумма в Акроне, штате Огайо, и ведущий автор исследования, и профессор медицины в Северо-восточном медицинском университете Огайо в Рутстауне, штата Огайо.

SDF-1 является природным белком, выделяемым клетками, который отвечает за движение других клеток. В предыдущем исследовании Пенн и его коллеги показали, что SDF-1 активизирует и пополняет ряды стволовых клеток организма, что позволяет лечить поврежденные ткани. Тем не менее, эффект может быть недолгим. Например, SDF-1, который естественным образом экспрессируется после инфаркта действует всего неделю.

В ходе исследования ученые попытались изменить и продлить время действия SDF-1 на стволовые клетки пациента. Средний возраст участников исследования составлял 66 лет. Исследователи вводили одну из трех доз SDF-1 гена (5 мг, 15 мг или 30 мг) в сердце 17 пациентов с симптомами сердечной недостаточности и контролировали их состояние около одного года.

Через четыре месяца после лечения, они обнаружили, что:

  • Среднее расстояние, которое пациенты могут пройти пешком во время шестиминутного теста увеличилось на 40 метров.
  • Пациенты сообщали об улучшении качества жизни.
  • Насосная функция сердца улучшилась, особенно у пациентов, получавших две самые высокие дозировки SDF-1.

Во время исследования явных побочных эффектов не наблюдалось. «Мы обнаружили, что 50 процентов пациентов, получающих две самые высокие дозы испытывали положительный эффект лечения и по прошествии одного года и классификация сердечной недостаточности у них улучшилась по крайней мере на один уровень», — сказал Пенн, — «У них все еще имелись признаки повреждения, но сердце функционировало лучше и они чувствовали себя лучше».

«Полученные данные говорят о том, что стволовые клетки людей потенциально могут помочь в лечении заболевания без необходимости их извлечения из организма», — сказал Пенн. «Наше исследование также демонстрирует потенциал генной терапии, которая возможно поможет людям с заболеванием сердца».

В начале исследования у участников не было значительных обратимых повреждений сердца, но в участках, граничащих с поврежденными сердечными тканями, не хватало кровотока. Результаты исследования, при сопоставлении с результатами других лабораторных исследований на животных, предполагают, что инъекции SDF-1 гена могут увеличить кровоток вокруг области поврежденных тканей, что в других испытаниях считалось невозможным.

«В настоящее время исследователи сравнивают результаты пациентов с сердечной недостаточностью, получающих SDF-1 с результатами пациентов, которые не получали такие инъекции. Если эксперимент пройдет хорошо, терапия может стать широко доступной для пациентов с сердечной недостаточностью в течение четырех-пяти лет», — сказал Пенн.


Источник:
medicalnewstoday.com